RÉSUMÉ
Le TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) joue un rôle déterminant chez le patient hémophile. Ainsi, les modèles expérimentaux montrent que l’inhibition du TFPI restaure la génération de thrombine et améliore le phénotype hémorragique. Des médicaments (concizumab, marstacimab, MG1113) sont actuellement en cours d’évaluation (dont des essais de phase III pour le concizumab) chez le patient hémophile A ou B sévère, ayant développé ou non un inhibiteur. Administrés par voie sous-cutanée selon des schémas différents selon les molécules, ces médicaments représentent une opportunité chez les patients hémophiles, notamment chez les hémophiles B ayant développé un inhibiteur. Les résultats publiés montrent l’efficacité de ces médicaments en matière d’efficacité. Pour prometteurs qu’ils soient, ces médicaments devront faire preuve de leur bonne tolérance, notamment en matière de thrombogénicité.
MOTS CLÉS
hémophilie, médicament, TFPI
ABSTRACT
TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) is determinant in haemophilia. Experimental models have shown that TFPI inhibition was effective in improving thrombin generation and bleeding phenotype. Several new drugs (concizumab, marstacimab, MG1113) are currently evaluated in clinical trials (including phase III for concizu- mab) in severe haemophilia A and B with or without inhibitors. Different protocols of subcutaneous injection are proposed. These drugs are promising particularly in haemophilia B patients with inhibitors. Published studies have established the efficacy of these drugs. For further development, it will be mandatory to establish their safety, in terms of thrombogenicity.
KEYWORDS
drug, haemophilia, TFPI
