RÉSUMÉ

De par son effet sur l’hémostase, la desmopressine peut être utilisée pour prévenir ou traiter les épisodes hémorragiques chez les patients avec une hémophilie A modérée/mineure et/ou une maladie de Willebrand.

Desmopressine et hémophilie
Bien que majoritairement utilisée chez les hémophiles A mineurs, des études ont montré que la desmopressine pouvait induire une réponse acceptable en cas d’hémophilie A modérée, permettant de prévenir ou traiter des saignements mineurs. L’étude génétique peut être utile car certaines mutations sont connues pour systématiquement entraîner une mauvaise réponse à la desmopressine. En revanche, le registre EACH2 a montré une mauvaise efficacité en cas d’hémophilie A acquise et un risque iatrogénique notable chez des patients âgés. De ce fait, les recommandations internationales s’opposent à son utilisation en cas d’hémophilie A acquise.

Desmopressine et maladie de Willebrand (MW)
La réponse à la desmopressine est généralement bonne en cas de MW type 1 à l’exception des types 1 avec clairance accélérée. En cas de déficit modéré en VWF (30-50 %), les recommandations internationales de l’ASH proposent de ne plus faire de test thérapeutique car la réponse est toujours complète. En cas de MW type 2, la réponse à la desmopressine est généralement moins bonne et nécessite de réaliser une épreuve thérapeutique au préalable. Son utilisation est inutile en cas de MW type 3 et peu documentée dans le syndrome de Willebrand acquis.

MOTS CLÉS

desmopressine, hémophilie, maladie de Willebrand

ABSTRACT

Because of its effect on haemostasis, desmopressin can be used to prevent or treat bleeding episodes in patients with moderate/mild haemophilia A and/or von Willebrand disease. Desmopressin and haemophilia Desmopressin is mostly used in mild haemophilia A, but some studies have also showed that there may be an acceptable response in patients with moderate haemophilia A, which can prevent/treat minor bleeding episodes. Genetic study may be useful since some mutations are known to be systematically associated with a poor response to desmopressin. In contrast, the EACH2 registry has showed poor efficacy in acquired haemophilia A with significant iatrogenic risk in elderly patients. As a result, international recommendations are against its use in acquired haemophilia A. Desmopressin and von Willebrand disease (VWD) The response to desmopressin is generally good in VWD type 1 with the exception of type 1 with accelerated clearance. In cases of moderate VWF deficiency (30-50 IU/dL), the international ASH guidelines suggest that no further pre-therapeutic testing should be performed as the response is always complete. In VWD type 2, the response is generally lower, implicating that a pre-therapeutic test should be performed first. Finally, the use of desmopressin is useless in VWD type 3 since always inefficient and poorly documented in acquired von Willebrand syndrome.

KEYWORDS

desmopressin, haemophilia, Von Willebrand disease