RÉSUMÉ
L’arrivée des inhibiteurs des anticoagulants naturels dans l’arsenal thérapeutique en hémophilie suscite des questions relatives à leur positionnement et à leurs effets secondaires potentiels notamment thrombotiques. Voici le cas clinique d’un jeune patient hémophile B sévère, avec inhibiteur en impasse thérapeutique ayant bénéficié du programme d’accès compassionnel au concizumab qui est un anticorps monoclonal anti-TFPI. Même si ces traitements pourraient s’adresser à un faible nombre de nos patients hémophiles, la difficulté de leur prise en charge doit inciter à poursuivre le développement de ces molécules et leur mise sur le marché.
MOTS CLÉS
concizumab, hémophilie B avec inhibiteur, inhibiteur des anticoagulants
ABSTRACT
The arrival of natural anticoagulant inhibitors in the therapeutic arsenal in hemophilia raises questions about their positioning and their potential side effects, particularly thrombotic complications. Here is the clinical case of a young patient with severe hemophilia B and an inhibitor in therapeutic impasse who benefited from the concizumab compassionate access program; an anti-TFPI monoclonal antibody. Although these treatments could be applied to a small number of our hemophiliac patients, the difficulty of their care should encourage us to pursue the development of these molecules and their licensing.
KEYWORDS
anticoagulant inhibitor, concizumab, hemophilia B with inhibitor