RÉSUMÉ
L’emicizumab est un anticorps bispécifique qui mime l’action du facteur VIII de la coagulation. Il est administré par voie sous-cutanée. Son efficacité ayant été démontrée dans la prévention du risque hémorragique chez les patients hémophiles A avec inhibiteur, il a transformé la prise en charge thérapeutique et la qualité de vie de ces patients. Plus récemment, son indication a été étendue aux hémophiles A sévères sans inhibiteur. Il s’agit donc d’un médicament certes efficace, mais qui nécessite une surveillance régulière du patient, essentiellement clinique mais parfois aussi biologique. L’emicizumab est une molécule de nature protidique, donc potentiellement immunogène. Et l’apparition d’anticorps antidrogue (ADA) spécifique peut potentiellement avoir des conséquences sur l’action de ce médicament, pouvant aller jusqu’à une inhibition complète de l’effet hémostatique. Nous rapportons ici l’histoire d’un enfant hémophile A sévère avec inhibiteur, ayant développé un ADA neutralisant. Nous décrivons son histoire clinique, suivie d’une discussion autour de ce qui est rapporté dans la littérature médicale sur le sujet.
MOTS CLÉS
anticorps anti-drogue (ADA), emicizumab, hémophilie, inhibiteur
ABSTRACT
Emicizumab is a bispecific antibody that mimics the hemostatic action of factor VIII. It is administered subcutaneously and its efficacy in preventing bleeding in hemophilia A patients with inhibitors has been demonstrated. It has significantly improved the therapeutic management and quality of life of these patients. More recently, its indication has been extended to severe hemophilia A patients without inhibitors. It is indeed a very effective drug, but it requires regular monitoring of the patient, mainly clinical but sometimes also biological. Emicizumab is a protein-based molecule and is therefore potentially immunogenic: the occurrence of a specific anti-drug antibody (ADA) can potentially have consequences on its action, up to a complete inhibition of its haemostatic effect. We report here the medical history of a child with severe hemophilia A with inhibitor, who developed a neutralizing ADA against emicizumab. We describe his clinical history, followed by a discussion based on the recent publications on this topic.
KEYWORDS
antidrug antibody (ADA)., emicizumab, haemophilia, inhibitor
