ÉDITION SPÉCIALE EAHAD 2018
11th annual congress of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders
7 au 9 Février, Madrid, Espagne
Diaporama
- Les inhibiteurs chez les PUPs hémophiles B sévères plus fréquents qu’habituellement rapportés
- Essai clinique de phase I/II pour l’administration sous-cutanée du facteur IX variant CB2679d/ISU304 : pharmacocinétique, activité et sécurité
- Gestion péri-opératoire des patients ayant un déficit constitutionnel en facteur XI : une étude rétrospective
- Comment doser les facteurs de la coagulation à l’ère des nouvelles thérapies de l’hémophilie
- Gestion péri-opératoire des patients hémophiles traités par fitusiran
- Développement d’inhibiteurs dans l’hémophilie A : rôle du système immunitaire inné ?
- Mise en œuvre des recommandations françaises de prophylaxie longue durée au cours de l’hémophilie sévère : résultats du registre FranceCoag
- Les comorbidités expliquent l’augmentation du taux de facteur Willebrand avec l’âge au cours de la maladie de Willebrand de type 1
- Pharmacocinétique et pharmacodynamie d’emicizumab chez les patients adultes / adolescents (HAVEN 1) et pédiatriques (HAVEN 2) avec inhibiteur
- Prophylaxie par emicizumab chez les enfants avec inhibiteurs : impact sur l’amélioration de la santé et de qualité de vie
- L’échographie articulaire pour les patients hémophiles : y a-t-il vraiment un intérêt à en faire ou s’agit-il d’un gadget ?
- Les thérapies géniques en hémophilie : où en est-on début 2018 ?
- Données d’utilisation en vie réelle des FVIII et FIX à demi-vie prolongée (EHL)
Interviews
Brèves
D’après :
– les posters de Barcenas Reyes, J. et al. Switch to extended half-life recombinant factor VIII Fc in severe haemophilia a patients under prophylaxis. Experience in one centre (P176), et de Tagliaferri A, et al. Benefits of switch to FVIII-FC : experience of prophylaxis in eight patients. (P051).
– les communications de Peyvandi F., et al. New Products and rules for switching, et de Scott, M. Within-patient comparison of treatment patterns before and after switching to RFVIIIFc: A report from the UK national haemophilia database. OR02.
D’après :
– les posters de Goldman G. et al. Switching to rIX-FP prophylaxis reduces injection frequency and factor IX consumption: A single centre experience (P094), et de Castaman G. et al. Prophylactic dosing of rFIX-FP maintains high observed and steady-state trough FIX activity levels in patients with haemophilia B. (P095) et,
– la communication de Peyvandi F., et al. New Products and rules for switching.
D’après la communication orale de Levy H. Phase 1/2 trial of single and multiple dose subcutaneously administered factor IX variant CB 2679d/ISU304: Pharmacokinetics, activity and safety. Session 6: SLAM. OR05.
D’après la communication de Sullivan, S.K. SPK-9001 : Adeno-associated virus mediated gene transfer for hemophilia B – Sustained FIX activity and persistent prophylactic benefit at 1 year. Session 8: Hot topics. OR12.
D’après la communication de Sullivan, S.K. SPK-8001: Preliminary results from a phase 1/2 trial of investigational gene therapy for hemophilia A. Session 8: Hot topics. OR13.
D’après la communication orale de Van Den Berg, M. Inhibitor incidence in PUPs with severe haemophilia B is higher than usually reported; data from the PedNet registry. Session 6: SLAM. OR03.
Prix de la meilleure communication orale
D’après la communication de Saulthier, P. Implementation of the French primary long-term prophylaxis guidelines: A real-world prospective study of the FranceCoag PUPs cohort. Session 6: SLAM. OR01.
D’après la communication de Martinoli, C. Ultrasound imaging in acute bleeding and haemophilic arthropathy. Session 4: More than factor Administration.
D’après la communication de Kim, B. Achievement of normal factor VIII activity following BMN 270 AAV5-FVIII Gene Transfer: Long-term efficacy and Safety From a Phase ½ study in patients with severe hemophilia A. Session 8: Hot topics. OR11.
D’après la communication de Miesbach, W. Endogenous fix expression and reduced annual bleed rate following AMT-060 (AAV-hFIX) in adults with severe of moderate-severe hemophilia B: interim results up to 1.5 years from a phase I/II dose-escalation study. Session 8: Hot topics. OR14.
D’après la communication orale de Chai-Adisaksopha C. Perioperative management for patients with congenital factor XI deficiency. Session 6: SLAM. OR06.
D’après la communication de Leebeek, F. Gene therapy for hemophilia: an update. Session 7: Innovations in Haemophilia Treatment.
Équipe éditoriale
Rédacteur en chef
Pr Sophie SUSEN
CHRU de Lille
Rédacteurs
Dr Laurent FRENZEL
AP-HP
Dr Sandra LE QUELLEC
CHU de Lyon
Dr Antoine RAUCH
CHRU de Lille
Attention : ceci est un compte-rendu et/ou résumé des communications de congrès dont l’objectif est de fournir des informations sur l’état actuel de la recherche ; ainsi, les données présentées sont susceptibles de ne pas être validées par les autorités françaises et ne doivent donc pas être mises en pratique.
Ce compte-rendu a été réalisé sous la seule responsabilité du coordinateur, des auteurs et du directeur de la publication qui sont garants de l’objectivité de cette publication.