L’interaction du facteur VIII (FVIII) plasmatique avec sa protéine chaperonne le facteur Willebrand (VWF) a une implication importante dans le traitement de l’hémophilie A constitutionnelle par des concentrés de facteur VIII. La clairance du VWF endogène constituait jusqu’ici le principal facteur limitant l’efficacité des approches utilisées (fusion à un fragment Fc d’IgG ou à l’albumine, PEGylation) pour prolonger la demi-vie plasmatique des concentrés de facteur VIII. Grâce à un ingénieux design reposant sur la fusion d’un concentré de FVIII recombinant à un fragment recombinant D’D3 de VWF par l’intermédiaire d’un fragment Fc d’immunoglobuline G1 et à 2 polypeptides XTEN®, le BIVV001 est le premier concentré de FVIII à s’affranchir de la clairance du VWF endogène comme l’atteste une demi-vie plasmatique d’environ 40 heures, soit 3 à 4 fois supérieure à celle d’un concentré de FVIII standard. Bien que son efficacité, sa sécurité d’emploi et son immunogénicité restent à déterminer par les essais de phase III en cours, les données préliminaires disponibles indiquent que le BIVV001 est susceptible de révolutionner la prise en charge de l’hémophilie A constitutionnelle.