De par son effet sur l’hémostase, la desmopressine peut être utilisée pour prévenir ou traiter les épisodes hémorragiques chez les patients avec une hémophilie A modérée/mineure et/ou une maladie de Willebrand.

Desmopressine et hémophilie
Bien que majoritairement utilisée chez les hémophiles A mineurs, des études ont montré que la desmopressine pouvait induire une réponse acceptable en cas d’hémophilie A modérée, permettant de prévenir ou traiter des saignements mineurs. L’étude génétique peut être utile car certaines mutations sont connues pour systématiquement entraîner une mauvaise réponse à la desmopressine. En revanche, le registre EACH2 a montré une mauvaise efficacité en cas d’hémophilie A acquise et un risque iatrogénique notable chez des patients âgés. De ce fait, les recommandations internationales s’opposent à son utilisation en cas d’hémophilie A acquise.

Desmopressine et maladie de Willebrand (MW)
La réponse à la desmopressine est généralement bonne en cas de MW type 1 à l’exception des types 1 avec clairance accélérée. En cas de déficit modéré en VWF (30-50 %), les recommandations internationales de l’ASH proposent de ne plus faire de test thérapeutique car la réponse est toujours complète. En cas de MW type 2, la réponse à la desmopressine est généralement moins bonne et nécessite de réaliser une épreuve thérapeutique au préalable. Son utilisation est inutile en cas de MW type 3 et peu documentée dans le syndrome de Willebrand acquis.