INTRODUCTION
Le traitement médicamenteux de l’hémophilie est particulier du fait de l’histoire complexe de ces produits devenus médicaments en 1993 1. Ce changement de statut a permis d’améliorer considérablement la qualité des traitements tant dans leur conception, leur fabrication que dans leur évaluation clinique. Leur utilisation au quotidien s’effectue majoritairement en ambulatoire au domicile des patients. La dispensation a été organisée dans le contexte des rétrocessions hospitalières restreignant ainsi leur accès aux seuls hôpitaux. S’il est désormais acquis que la prophylaxie 2 est le traitement de référence pour la majorité des patients, notamment l’enfant et le jeune adulte, cette modalité de traitement nécessite un recours mensuel systématique aux pharmacies hospitalières tout au long de la vie. On a observé par ailleurs une amélioration de la structuration des soins spécialisés au cours du temps, préalablement initiée par la mise en place des Centres de Traitement de l’Hémophilie dès 1997. Depuis, cette organisation des soins a été amplifiée par les plans nationaux « maladies rares » successifs. En parallèle, l’expertise médicale a évolué avec le développement notamment d’une recherche clinique internationale active dans le domaine. On peut noter que l’accès à un diagnostic spécialisé, à un traitement adapté et à une offre éducative est désormais possible sur l’ensemble du territoire.