RÉSUMÉ
Le traitement par concentrés de facteur Willebrand (VWF) a pour objectif de prévenir ou traiter les accidents hémorragiques en normalisant les taux de facteur VIII et de VWF chez les patients atteints de maladie de Willebrand. Quatre concentrés de VWF d’efficacité équivalente sont disponibles en 2021 en France : trois d’origine plasmatique, Wilfactin®/Wilstart®, Voncento® et Eqwilate®, et un d’origine recombinante, Veyvondi®. Chacun présente un contenu en facteur VIII spécifique qui doit être pris en compte, particulièrement dans les situations d’injections répétées, afin de minimiser le risque thromboembolique veineux lié à l’accumulation de FVIII, notamment dans les situations cliniques à haut risque thrombotique. Le Protocole National de Diagnostic et de Soins Maladie de Willebrand publié en février 2021 propose une synthèse de priorisations de l’utilisation des concentrés de VWF chez l’adulte et en pédiatrie. Les données d’efficacité et de sécurité en prophylaxie au long cours des concentrés de VWF plasmatique sont équivalentes et ne permettent pas de prioriser l’utilisation d’un type de concentré par rapport à un autre. Les conclusions de l’essai de phase III du concentré de VWF recombinant Veyvondi® en prophylaxie sont très attendues, notamment dans les hémorragies digestives liées à la présence d’angiodysplasies qui constituent la cause principale de mise en échec de la prophylaxie par concentrés plasmatiques. Un choix personnalisé du traitement prenant à la fois en compte le risque hémorragique et thrombotique doit permettre une prise en charge optimale du patient.
MOTS CLÉS
facteur VIII, facteur Willebrand, maladie de Willebrand
ABSTRACT
VWF concentrates are prescribed in von Willebrand Disease (VWD) to prevent or treat bleedings through factor VIII and von Willebrand Factor (VWF) level normalization. In 2021, four von Willebrand Factor concentrates with similar efficacy are available in France: three are plasma-derived, Wilfactin®/Wilstart®, Voncento® and Eqwilate®, and one is a recombinant, Veyvondi®. Each has a specific factor VIII content. The FVIII content is of importance, especially when injections are repeated, in order to minimize the risk of venous thromboembolism inherent to factor VIII accumulation, especially in high thrombotic risk clinical setting. The von Willebrand Disease National Plan for Diagnosis and Care, published in February 2021, synthesizes the prioritization of VWF concentrate use in adults and children with VWD. The efficacy and safety data for long term prophylactic use of VWF plasma derived concentrates are similar and do not allow prioritization of one concentrate over the other. The phase III trial of prophylactic recombinant VWF Veyvondi® is highly expected, especially in gastrointestinal bleeding due to angiodysplasia as they are the main cause of plasma-derived VWF prophylaxis failure. A personalized treatment plan taking into account the bleeding risk as well as the thrombotic risk should supply for optimum patient care.
KEYWORDS
factor VIII, Von Willebrand disease, Von Willebrand factor
