RÉSUMÉ
Les thrombopathies constitutionnelles constituent un groupe hétérogène de maladies rares, responsables de syndromes hémorragiques d’intensité plus ou moins variable. Pour la prise en charge des situations hémorragiques les plus à risque, la transfusion de concentrés plaquettaires reste le traitement de référence. Cependant, la possibilité d’une allo-immunisation entraînant un état réfractaire transfusionnel incite à limiter leur utilisation aux situations les plus nécessaires. Dans ce contexte, la possibilité de recourir à un traitement alternatif simple et moins risqué, comme la desmopressine qui mime l’action de la vasopressine, constitue une solution attractive. Initialement évaluée dans l’hémophilie A ou la maladie de Willebrand, son utilisation a secondairement été étendue aux thrombopathies constitutionnelles. Cette revue fait un état des lieux des données disponibles de la littérature dans cette indication spécifique.
MOTS CLÉS
allo-immunisation, DDAVP, desmopressine, thrombopathies constitutionnelles, transfusions plaquettaires
ABSTRACT
Inherited platelet function disorders are a heterogeneous group of rare diseases, characterized by spontaneous and trauma related mucocutaneous bleeding with variable expression ranging from easy bruising to fatal hemorrhages. Platelet transfusions are used to control or to prevent life-threatening blood loss, but they can be complicated by alloimmunization leading to platelet transfusion refractoriness. Desmopressin, which mimics the action of vasopressin, provides an alternative and attractive treatment. Initially evaluated in hemophilia A or von Willebrand disease, its use has been now largely extended to inherited platelet function disorders. Based on available data from the literature, this thematic review highlights essential aspects in the use of this therapy nowadays.
KEYWORDS
alloimmunization, DDAVP, desmopressin, inherited platelet function disorders, platelet transfusion
